| S7059 |
Tezacaftor (VX-661)
|
Tezacaftor (VX-661) is een tweede F508del CFTR-corrector en wordt verondersteld het CFTR-eiwit te helpen het celoppervlak te bereiken. Fase 2.
|
-
Nucleic Acids Res, 2025, 53(13)gkaf675
-
Mol Ther Nucleic Acids, 2025, 36(4):102756
-
Cell Mol Life Sci, 2025, 82(1):109
|
|
| S1565 |
VX-809 (Lumacaftor)
|
Lumacaftor (VX-809, VRT 826809) corrigeert CFTR-mutaties die veel voorkomen bij cystische fibrose door de rijping van mutant CFTR (F508del-CFTR) te verhogen, EC50 van 0,1 μM in schildkliercellen van Fisher-ratten. Fase 3.
|
-
Nucleic Acids Res, 2025, 53(13)gkaf675
-
Br J Pharmacol, 2025, 10.1111/bph.70176
-
iScience, 2025, 28(3):111942
|
|
| S8851 |
VX-445 (Elexacaftor)
|
Elexacaftor (VX-445) is een volgende-generatie cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) corrector.Dit is een verbinding die niet chiraal zuiver is.
|
-
Nucleic Acids Res, 2025, 53(13)gkaf675
-
Mol Ther Nucleic Acids, 2025, 36(4):102756
-
Cell Mol Life Sci, 2025, 82(1):109
|
|
| E1701 |
Vanzacaftor (VX-121)
|
Vanzacaftor (VX-121) is een oraal actieve corrector van de Cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR). Vanzacaftor verbetert de verwerking en het transport van het CFTR-eiwit en verhoogt het chloride transport in combinatie met Tezacaftor en Deutivacaftor.
|
|
|
| S1144 |
Ivacaftor (VX-770)
|
Ivacaftor (VX-770) is een selectieve potentiator van CFTR gericht op G551D-CFTR en F508del-CFTR met een EC50 van respectievelijk 100 nM en 25 nM in Fisher-ratten schildkliercellen.
|
-
Nucleic Acids Res, 2025, 53(13)gkaf675
-
Cell Mol Life Sci, 2025, 82(1):109
-
JCI Insight, 2025, 10(9)e191098
|
|
| E1743 |
VX-561(CTP-656)
|
VX-561 (CTP-656) is een potente CFTR-modulator en vertoont een EC50-waarde van 255 nM voor CFTR-potentiëring in G551D/F508del HBE-cellen.
|
|
|
| S6003 |
Ataluren (PTC124)
|
Ataluren (PTC124) induceert selectief ribosomale read-through van premature maar niet normale terminatiecodons, met een EC50 van 0,1 μM in HEK293-cellen, en kan een behandeling bieden voor genetische aandoeningen veroorzaakt door nonsense-mutaties (bijv. CF veroorzaakt door CFTR-nonsense-mutatie). Dit compound bevindt zich momenteel in Fase 3.
|
-
Int J Mol Med, 2025, 55(5)69
-
Stem Cell Reports, 2022, 17(10):2187-2202
-
Int J Mol Sci, 2022, 23(7)3541
|
|
| S7139 |
CFTRinh-172
|
CFTRinh-172 (CFTR inhibitor 172) is een spanningsonafhankelijke, selectieve CFTR-remmer met een Ki van 300 nM, die geen effecten vertoont op MDR1, ATP-gevoelige K+-kanalen, of een reeks andere transporters.
|
-
Mol Ther Nucleic Acids, 2025, 36(4):102756
-
J Cyst Fibros, 2025, S1569-1993(25)01612-1
-
Nat Cancer, 2024, 10.1038/s43018-024-00731-2
|
|
| S8698 |
GLPG1837
|
GLPG1837 (ABBV-974) is een nieuwe CFTR-potentiator met een EC50-waarde van 3 nM voor F508del, die een verbeterde werkzaamheid vertoont op CFTR-mutanten die klasse III-mutaties herbergen vergeleken met Ivacaftor.
|
-
Cell Mol Life Sci, 2024, 81(1):426
-
iScience, 2022, 25(1):103710
-
Int J Mol Sci, 2022, 23(18)10758
|
|
| S8795 |
FDL169
|
FDL169 is een CFTR-corrector die is ontworpen om de functie van het defecte CFTR-eiwit te herstellen.
|
-
Cell Mol Gastroenterol Hepatol, 2021, S2352-345X(21)00158-2
-
J Pers Med, 2021, 11(7)643
-
JCI Insight, 2020, 5(18)139983
|
|
