| S6642 |
Branaplam (LMI070)
|
Branaplam (LMI070) is een zeer selectieve, kleinmoleculige splicingmodulator van survival motor neuron‑2 (SMN2) met een EC50 van 0,02 μM.
|
-
EMBO Mol Med, 2023, 15(11):e17810
-
Commun Biol, 2021, 4(1):1374
|
|
| S6925 |
Risdiplam
|
Risdiplam is een oraal toegediende SMN2 pre-mRNA splicing-modificator die zich verspreidt in het centrale zenuwstelsel (CZS) en perifere weefsels. Dit product heeft een slechte oplosbaarheid, dierproeven zijn beschikbaar, celproeven gelieve zorgvuldig te kiezen!
|
-
Science, 2023, 380(6642):eadg6518
|
|